Pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco che dispone la rimborsabilità per la rivoluzionaria terapia che libera i malati dalle trasfusioni
L’89% dei malati considerati nel campione è rimasto per tre anni senza trasfusioni dopo aver ricevuto una singola infusione delle proprie cellule staminali emopoietiche opportunamente alterate
“Sacche di sangue che non arrivano, ritardi nelle trasfusioni e impossibilità di programmare le giornate: ma dobbiamo curarci per vivere o vivere per curarci?”
Il problema si trasmette dai genitori ai figli: per questo è necessario aumentare la consapevolezza al fine di accrescere l’individuazione dei portatori sani
L’evidenza è per almeno 1 anno e il trattamento si è dimostrato efficace anche nei bambini al di sotto dei 12 anni: 6 su 7 non hanno avuto bisogno di trasfusione
L'Aifa approva la rimborsabilità per i pazienti adulti del nuovo farmaco luspatercept, capace di contrastare la mancata o insufficiente produzione di globuli rossi maturi causa dell’anemia
La lettera: «Vorrei esprimere la mia gratitudine tramite una piccola lettera: anche se la sanità fa acqua da tutte le parti, un piccolo bagliore di luce e speranza»