Un trattamento a base di cellule del sistema immunitario modificate per riconoscere il tumore (Car-Cik), le cosiddette “cellule killer”, si è dimostrato sicuro e capace di migliorare la sopravvivenza di pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo B che erano andati incontro a ricaduta dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e che non avevano altre opzioni terapeutiche efficaci.

Lo conferma uno uno studio clinico condotto dalla Fondazione Tettamanti e dall'Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo i cui risultati sono stati pubblicati su Blood Cancer Journal.

Le cellule Car-Cik sono realizzate prelevando i linfociti T -, cellule del sistema immunitario - da un donatore compatibile con il paziente e modificandoli geneticamente in laboratorio affinché possano avere sulla loro superficie delle proteine capaci di riconoscere le cellule tumorali.

«Nel corso degli ultimi anni, i risultati terapeutici nella leucemia linfoblastica acuta hanno registrato progressi formidabili. Tuttavia, una quota ancora significativa di pazienti ha necessità di un trapianto di cellule staminali allogeniche dopo il quale si deve ancora registrare una recidiva di malattia nel 20-40% dei casi», illustra Alessandro Rambaldi, direttore del dipartimento di Oncologia ed ematologia dell'Asst Papa Giovanni XXIII di Bergamo.

Nella sperimentazione, il trattamento con cellule Car-Cik è stato utilizzato in questa tipologia di pazienti (36 in tutto), nell'ambito di tre protocolli scientifici autorizzati dall'Agenzia Italiana del Farmaco.

IL TRATTAMENTO – Il trattamento non ha mostrato problemi di sicurezza: in nessuno dei pazienti, per esempio, si è verificata la malattia del trapianto contro l'ospite, e cioè nessuna reazione immunitaria delle cellule trapiantate (provenienti dal donatore) nei confronti dei tessuti della persona che le riceve.

Buona anche l'efficacia: i ricercatori hanno osservato una remissione di malattia nell'83% dei casi, con una sopravvivenza generale del 57% a un anno dal trattamento, con circa un terzo dei pazienti che non mostrava nessun segno di ripresa della malattia.

«Questo studio è il risultato di un percorso di ricerca accademico che in soli dieci anni ha permesso l'ideazione, lo sviluppo pre-clinico e la sperimentazione con successo sui pazienti di un nuovo approccio terapeutico per forme di leucemia molto aggressive negli adulti e nei bambini», conclude Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Tettamanti. 

LA MALATTIA – Con oltre 400 nuove diagnosi ogni anno, la leucemia linfoblastica acuta è il tumore più frequente in età pediatrica (fino a 14 anni) e può essere di tipo B o T a seconda della tipologia di linfociti (cellule del sangue impegnate nella risposta immunitaria) da cui ha origine.
La leucemia linfoblastica acuta di tipo B, al centro dello studio condotto da Fondazione Tettamanti e Ospedale Papa Giovanni XXIII, rappresenta il circa l’80% delle nuove diagnosi.

ECCELLENZA ITALIANA – Oggi la Fondazione Tettamanti è una delle poche realtà in Europa in grado di mettere a punto una terapia a base di Car-Cik. A differenza delle Car-T commerciali, che si ricavano dal paziente, le Car-Cik sono prodotte a partire dal sangue di un donatore sano, grazie a un processo dieci volte meno costoso, più semplice e meno invasivo che non richiede l’utilizzo di vettori virali (i virus inattivati, utilizzati nelle Car-T per modificare il DNA dei linfociti e renderli cellule-farmaco contro il tumore).

Oggi la piattaforma tecnologica della Fondazione Tettamanti a Monza è tra le poche in Europa per la produzione di queste cellule geneticamente modificate, una risorsa a beneficio dei pazienti che non trovano risposta terapeutica nei trattamenti oggi disponibili. Le Car-Cik sviluppate a Monza hanno ottenuto l’autorizzazione dall’Agenzia Italiana del Farmaco per la sperimentazione anche sui linfomi non Hodgkin di tipo B refrattari ai trattamenti e non candidabili a terapie con cellule Car-T attualmente disponibili.

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