L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di Kesimpta® (ofatumumab), primo trattamento ad alta efficacia a domicilio mirato alle cellule B e indicato per adulti con Sclerosi Multipla recidivante remittente (SMRR), patologia in cui il paziente presenta riacutizzazioni seguite da periodi con sintomi più lievi o assenti.

LA MALATTIA – La Sclerosi Multipla è una patologia neuroinfiammatoria cronica che ostacola il normale funzionamento del cervello, dei nervi ottici e del midollo spinale attraverso l’infiammazione e perdita del tessuto, portando nel tempo a diversi gradi di disabilità fisica ed emotiva. Solo in Italia colpisce 130mila persone e la sua incidenza è di circa 3.400 nuovi casi all’anno nella fascia più giovane e produttiva della società (20-40 anni), con una prevalenza doppia nelle donne rispetto agli uomini. Circa l’85% dei diagnosticati ha inizialmente la forma Recidivante Remittente (SMRR), caratterizzata da episodi acuti di malattia (recidive) alternati a periodi di completo o parziale benessere (remissioni).

“La Sclerosi Multipla è una patologia cronica dal decorso imprevedibile, per la quale oggi, nonostante i grandi passi avanti condotti dalla ricerca, non esiste ancora un trattamento risolutivo. L’obiettivo che ci poniamo come specialisti è quindi quello di far intraprendere al paziente un percorso terapeutico adeguato e specifico per il suo quadro clinico, fin dall’insorgenza della malattia - commenta il professor Claudio Gasperini, Direttore UOC di Neurologia e Neurofisiopatologia S. Camillo-Forlanini e Coordinatore del Gruppo SIN per la Sclerosi Multipla - Poter rallentarne la progressione, ridurre la frequenza e il numero di recidive, ci permette infatti di limitare la disabilità dei pazienti e di migliorare la loro qualità di vita”.

TERAPIA MIRATA ED EFFICACE – Con ofatumumab gli studi hanno mostrato una riduzione delle ricadute annuali di oltre il 50% rispetto a teriflunomide e una riduzione del rischio relativo di progressione della disabilità confermata a 3 mesi superiore al 30%. Ofatumumab rappresenta quindi un vero e proprio passo in avanti nel trattamento della Sclerosi Multipla, dal momento che ha dimostrato:

  1. Efficacia: quasi 9 pazienti su 10 raggiungono lo stato di non evidenza di attività della malattia (NEDA-3) nel loro secondo anno di trattamento;
  2. Sicurezza: profilo di sicurezza simile a teriflunomide, a oggi uno dei trattamenti di prima linea per la SM;
  3. Specificità: ofatumumab è la prima terapia domiciliare mirata contro i linfociti B.

LA TERAPIA – Ofatumumab è una terapia mirata contro i linfociti B, precisamente dosata e che offre la flessibilità dell'autosomministrazione per gli adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SMRR). Si tratta di un anticorpo monoclonale (mAb) anti-CD20 autosomministrato con un'iniezione tramite penna autoiniettiva una volta al mese, per via sottocutanea. Le dosi iniziali di ofatumumab sono alle settimane 0, 1 e 2, con la prima iniezione effettuata sotto la guida di un operatore sanitario.

COME FUNZIONA – Come dimostrato in studi preclinici, si pensa che ofatumumab funzioni legandosi a un epitopo distinto sulla molecola CD20, inducendo una potente lisi e deplezione delle cellule B. Il meccanismo d'azione selettivo e la somministrazione sottocutanea permettono un'azione precisa a livello dei linfonodi, dove è necessaria la deplezione delle cellule B nella SM. Inoltre, studi preclinici hanno dimostrato che può preservare le cellule B nella milza. La somministrazione mensile di ofatumumab si differenzia dalle altre terapie anti-CD20 offrendo maggiore flessibilità nella gestione della malattia.

QUALITÀ DI VITA – “Sono molti i bisogni insoddisfatti delle persone con Sclerosi Multipla: la presa in carico comprensiva e personalizzata, il pieno accesso alle terapie, alla riabilitazione e agli ausili necessari - ha commentato Mario Alberto Battaglia, Presidente Fondazione Italiana Sclerosi Multipla e Direttore Generale Associazione Italiana Sclerosi Multipla – Le nuove terapie disponibili rendono sempre più realizzabile la cura personalizzata che cambia le prospettive e il futuro delle persone, migliora la qualità di vita oggi, riduce il costo di malattia per la persona e per la collettività.”

Ofatumumab è stato originariamente sviluppato da Genmab e dato in licenza a GlaxoSmithKline. Novartis ha ottenuto i diritti per ofatumumab da GlaxoSmithKline in tutte le indicazioni nel dicembre 2015.

(Unioneonline/v.l.)

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