Talassemia, la terapia genica funziona: dodici nuovi pazienti sardi entro il 2027

Altri dodici pazienti sardi dovrebbero essere sottoposti alla terapia genica per la cura della talassemia tra la fine di quest'anno e il prossimo. Lo assicurano gli specialisti degli ospedali Businco, Microcitemico e Brotzu di Cagliari, dopo l'esito positivo del primo trattamento eseguito nell'isola su un uomo di 35 anni, che adesso non avrà più bisogno delle trasfusioni di sangue.

La terapia genica, in questo caso di editing genomico, è una tecnica sofisticata: prevede l’estrazione delle cellule staminali ematopoietiche del paziente, che vengono modificate geneticamente in laboratorio per recuperare la capacità di produrre emoglobina fetale e, infine, reinfuse. Per ora solo i pazienti tra i 12 e 35 anni, in ottime condizioni cliniche, rientrano tra i possibili candidati alla terapia.

Sono in corso studi, nel mondo, per estendere la fascia di età e comprendere i bambini a partire dai cinque anni.

L'intervistata è: Susanna Barella direttrice del ''Centro Microcitemie e anemie rare'' dell'ospedale Microcitemico di Cagliari.