Thalassämie, mit Gentherapie als Wendepunkt in der Behandlung: „Patienten befreien sich von der Belastung durch Transfusionen“
Auf Sardinien sind tausend Menschen von der Krankheit betroffen, in Italien sind es rund 7.000„Ich denke, es gibt keinen besseren Weg, diesen Tag zu feiern. Wir haben eine außergewöhnliche neue therapeutische Möglichkeit für Thalassämie-Patienten.“ Von Frankfurt, wo er an einer Konferenz teilnimmt, erreicht die Begeisterung von Franco Locatelli, Hämatologe am Bambino Gesù-Krankenhaus und Koordinator der Studie über Thalassämie, dessen Welttag heute gefeiert wird, Sardinien. Alle Forschungsdaten wurden gerade im „New England Journal of Medicine“ veröffentlicht.
Für die Insel, auf der tausend Menschen von der Krankheit betroffen sind (von insgesamt 7000 Thalassämie-Patienten in Italien), ist dies der Wendepunkt, auf den viele Patienten gewartet haben. „Die Studie hat gezeigt, dass durch genetische Bearbeitung, basierend auf einem sehr selektiven Eingriff, einer Art molekularer Schere an einem bestimmten Gen namens Bcl11a, die Möglichkeit besteht, fötales Hämoglobin zu reaktivieren.“
Der diesjährige Welt-Thalassämie-Tag bringt einen Wind neuer Hoffnung und Zuversicht in die Zukunft in das Microcitemico-Krankenhaus in Cagliari, wo das Zentrum für Mikrozytämie und seltene Anämie unter der Leitung von Susanna Barella tätig ist, die 496 Patienten bei Therapien und Transfusionen betreut (die Hälfte der sardischen Thalassämie-Patienten). Patienten). „Drei Patienten aus unserem Zentrum, zwei Teenager und ein 35-Jähriger“, erklärt er, „haben sich dem von Professor Locatelli durchgeführten Experiment unterzogen.“ Seit drei Jahren sind sie völlig unabhängig von Transfusionen. Die neue Therapiestrategie wird einen sehr starken Einfluss auf die Behandlung von Thalassämie haben, da es sich um die erste Behandlung handelt, die zu einer Genesung führen kann, ohne dass ein kompatibler Spender erforderlich ist. Es ist das Ziel, das alle an der Behandlung von Thalassämie beteiligten Spezialisten stets zu erreichen versucht haben. Ich denke, dass es zwischen Ende dieses Jahres und den ersten Monaten des Jahres 2025 möglich sein wird, Gentherapie in unseren Zentren einzusetzen.“
Im Video die Interviews mit Franco Locatelli und Susanna Barella.
