Franco Locatelli: „Die Heilung von Leukämie ist kein Hirngespinst mehr.“

„Die therapeutische Landschaft entwickelt sich rasant, sodass der Traum, eines Tages alle Patienten mit akuter Leukämie im Kindesalter heilen zu können, nicht mehr wie ein unerreichbarer Wunschtraum erscheint.“

Franco Locatelli, Professor an der Katholischen Universität vom Heiligen Herzen und Leiter des klinischen und Forschungsbereichs Onkohämatologie, Zelltherapie, Gentherapie und hämatopoetische Transplantation am Krankenhaus Bambino Gesù in Rom, ist es gewohnt, jedes Wort mit Bedacht zu wählen. Der 65-Jährige, bis zum letzten Jahr Präsident des Obersten Gesundheitsrats – eine Funktion, die ihn während der Covid-Pandemie, ungewollt, zu einem bekannten Fernsehgesicht machte – und Pionier der Blutkrebsforschung, hat im Laufe seiner Karriere Tausende von Kindern und Jugendlichen untersucht und behandelt und täglich mit ihrem Leid und dem ihrer Familien gelebt. Eine Situation, die ihn unweigerlich davon überzeugt, niemals falsche Hoffnungen zu wecken.

Deshalb ist seine Vorhersage, mehr als nur ein Wunsch, heute ein konkretes, durch Daten untermauertes Ziel: Die Heilungsrate bei Leukämie liegt heute bei über 80 Prozent, verglichen mit kaum mehr als 60 Prozent vor nur wenigen Jahrzehnten. Dieser außergewöhnliche Erfolg ist das Ergebnis wissenschaftlicher Forschung, die unaufhörlich neue Wege beschreitet, wie beispielsweise die CAR-T-Zelltherapie, eine revolutionäre Technik, bei der die weißen Blutkörperchen des Patienten genetisch so verändert werden, dass sie Tumorzellen erkennen und zerstören.

Hätte Carlo Acutis, der Teenager, der 2006 starb und im vergangenen September heiliggesprochen wurde, mit den heute verfügbaren Behandlungsmethoden gerettet werden können?

Acutis starb an akuter Promyelozytenleukämie, die wir heute dank der kombinierten Anwendung einer Vitamin-A-Vorstufe und eines Arsenderivats in 97 bis 98 Prozent der Fälle ohne ein einziges Milligramm Chemotherapie heilen können. Ja, er hätte also eine deutlich höhere Überlebenschance gehabt. Denn als ich mit dieser Arbeit begann, verloren wir in ähnlichen Fällen ein Viertel der Patienten innerhalb der ersten 48 bis 72 Stunden. Diese Zahlen verdeutlichen, wie enorm die Fortschritte sind: Heute können wir 85 bis 90 Prozent der Kinder mit akuter lymphatischer Leukämie und 75 bis 80 Prozent der Kinder mit akuter myeloischer Leukämie heilen.

Warum sind positive Ergebnisse bei Erwachsenen weniger beeindruckend?

„Die molekularen Veränderungen in Leukämiezellen unterscheiden sich deutlich zwischen Erwachsenen und Kindern, was die Unterschiede in der Heilungswahrscheinlichkeit erklärt. Darüber hinaus vertragen junge Menschen die Behandlung besser als Erwachsene über 50.“

Wie verändert die Immuntherapie die Prognose von Leukämiepatienten?

Wenn wir von Immuntherapie sprechen, meinen wir sowohl den Einsatz zielgerichteter Antikörper als auch CAR-T-Zellen. Dabei handelt es sich um gentechnisch veränderte Bestandteile des Immunsystems, die gezielt auf die Oberfläche von Tumorzellen gerichtet werden, wo sie wie Scharfschützen wirken. Bis vor wenigen Jahren wurden CAR-T-Zellen ausschließlich bei der B-Zell-Form der akuten lymphatischen Leukämie eingesetzt, doch mittlerweile zeigen sich erste Erfolge auch bei der akuten myeloischen Leukämie. Die Therapie wird zudem stetig weiterentwickelt.

Was sind die Hauptvorteile neuer Therapien im Vergleich zur traditionellen Chemotherapie?

„Gleichzeitig werden zahlreiche Nebenwirkungen eingeschränkt, wie beispielsweise ein Abfall der weißen Blutkörperchen und Blutplättchen, Übelkeit und Erbrechen. Die Immuntherapie verringert das Risiko von Infektionen, Herzinsuffizienz, Pankreatitis und endokrinen Funktionsstörungen. Die Chemotherapie hat jedoch ihre Bedeutung nicht verloren und bleibt unverzichtbar.“

Dann gibt es noch die Knochenmarktransplantation – welche Bedeutung hat sie bei der Behandlung von Blutkrebs?

Die Knochenmarkspende spielt weiterhin eine zentrale Rolle, insbesondere bei Patienten mit einem Rezidiv oder Therapieresistenz sowie bei Patienten mit biologischen Merkmalen, die bereits bei der Diagnose ein hohes Risiko für das Versagen nicht-transplantationsbasierter Behandlungen vorhersagen. Sie ist auch bei anderen Blutkrankheiten, wie angeborenen Defekten des Immunsystems oder Knochenmarkaplasie, ein unverzichtbares Instrument. Daher ist es unerlässlich, eine Spendenkultur zu fördern, die kein Risiko birgt. In Italien befinden wir uns zwar nicht in einer schlechten Lage, aber wir können sicherlich noch mehr tun. Deshalb müssen wir weiterhin alle potenziellen Knochenmarkspender – also gesunde Menschen zwischen 18 und 35 Jahren – sensibilisieren. Mit dieser Geste der biologischen Solidarität können wir einem Erwachsenen oder Kind, das auf eine Transplantation angewiesen ist, eine konkrete Chance auf Genesung bieten.

Die Finanzierung von Forschungsprojekten erfordert viel Geld. Wie steht es in Italien in dieser Hinsicht?

„Derzeit stammen die größten verfügbaren Ressourcen – etwa drei Viertel – von privaten Institutionen wie AIRC, der Umberto-Veronesi-Stiftung und dem AIL. Der Staat sollte jedoch deutlich mehr tun und vielleicht sogar Mittel speziell für die pädiatrische Onkologie bereitstellen, was derzeit nicht geschieht. Je besser wir die Mechanismen verstehen, die für die Entwicklung von Leukämiezellen verantwortlich sind, desto gezielter können wir Therapien einsetzen. Deshalb sind Investitionen in die Forschung so wichtig.“

Neue Therapien, aber auch familiäre Unterstützung. Wie wichtig ist das, insbesondere für Kinder und Jugendliche?

„Absolut. Wenn ein Kind krank wird, wird die ganze Familie krank; die Heilung eines Kindes bedeutet also die Heilung der ganzen Familie. In allen pädiatrischen Onkologiezentren gibt es mittlerweile ehrenamtliche Vereinigungen und Psychologenteams, deren Aufgabe es ist, Eltern, Geschwister und Großeltern zu unterstützen. Juvenal sagte: ‚Maxima debetur puero reverentia‘ (Dem Kind gebührt höchste Fürsorge), ein Grundsatz, den wir alle stets hochhalten müssen.“

Seit über 40 Jahren arbeiten Sie täglich an der Seite des Schmerzes und Leidens anderer, stets im staatlichen Gesundheitsdienst (NHS), weil Sie sich immer geweigert haben, eine Privatpraxis zu eröffnen. Sind Sie jemals ins Wanken geraten?

Wenn Sie mit „ins Wanken geraten“ meinen, in Versuchung zu geraten, diesen Job aufzugeben, dann lautet die Antwort: Nein. Zum Glück ist mir das noch nie passiert. Natürlich habe ich gelitten und leide immer noch, wenn ich mit Situationen konfrontiert werde, in denen das Ergebnis nicht den Erwartungen entspricht. Aber jedes Kind, dem wir nicht helfen können, ist für mich ein Ansporn, mich weiter zu verbessern und sicherzustellen, dass sich ein solches unglückliches Ergebnis nicht wiederholt. Letztendlich betrachte ich mich in meinem Berufsleben als privilegiert, weil ich einen Beruf ausübe, den ich von Herzen liebe und der mir jeden Tag auf menschlicher Ebene so viel zurückgibt.