Die Gen-Editierungstherapie „Exagamglogene Autotemcel“ (Exa-Cel), die erste Therapie ihrer Art zur Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie und schwerer Sichelzellenanämie , wird offiziell vom Nationalen Gesundheitsdienst übernommen.

Tatsächlich wurde die Entscheidung der italienischen Arzneimittelbehörde zur Festlegung der Kostenerstattung gestern im Amtsblatt veröffentlicht.

„Die Genomeditierung auf Basis der CRISPR/Cas9-Technologie stellt einen grundlegenden Wendepunkt für Menschen dar, die an genetisch bedingten Blutkrankheiten wie Sichelzellenanämie und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie leiden“, erklärt Franco Locatelli, Professor für Pädiatrie an der Katholischen Universität des Heiligen Herzens in Rom und Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie am Kinderkrankenhaus Bambino Gesù, in einer Stellungnahme. „Klinische Studien haben sehr positive Ergebnisse gezeigt, und wir freuen uns, dass diese Innovation heute auch in Italien für behandlungsberechtigte Patienten verfügbar ist “, ergänzt Locatelli, leitender Prüfarzt zweier Studien, die zur Zulassung der Therapie führten.

THERAPIE – Exa-cel ist eine Therapie, bei der die hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen des Patienten modifiziert werden, um die Produktion hoher Mengen an fetalem Hämoglobin zu induzieren. Studien haben gezeigt, dass Exa-cel vasookklusive Krisen bei Patienten mit schwerer Sichelzellenanämie reduziert oder eliminiert und den Bedarf an Bluttransfusionen bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie verringert.

„Dank der fruchtbaren Zusammenarbeit mit den italienischen Gesundheitsbehörden konnte eine Vereinbarung erzielt werden, die den Wert einer innovativen, einmaligen Therapie anerkennt, die nicht nur für die Patienten, sondern auch für ihre Familien und das ganze Land tiefgreifende Auswirkungen haben kann “, sagte Federico Viganò, Landesmanager für Italien und Griechenland bei Vertex Pharmaceuticals.

(Unioneonline/vl)

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