Sclerosi multipla, via alla prima terapia ad alta efficacia a domicilio
Luce verde dall’Aifa per la rimborsabilità di Kemsipta, farmaco destinato ai pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante remittente
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di Kesimpta® (ofatumumab), primo trattamento ad alta efficacia a domicilio mirato alle cellule B e indicato per adulti con Sclerosi Multipla recidivante remittente (SMRR), patologia in cui il paziente presenta riacutizzazioni seguite da periodi con sintomi più lievi o assenti.
LA MALATTIA – La Sclerosi Multipla è una patologia neuroinfiammatoria cronica che ostacola il normale funzionamento del cervello, dei nervi ottici e del midollo spinale attraverso l’infiammazione e perdita del tessuto, portando nel tempo a diversi gradi di disabilità fisica ed emotiva. Solo in Italia colpisce 130mila persone e la sua incidenza è di circa 3.400 nuovi casi all’anno nella fascia più giovane e produttiva della società (20-40 anni), con una prevalenza doppia nelle donne rispetto agli uomini. Circa l’85% dei diagnosticati ha inizialmente la forma Recidivante Remittente (SMRR), caratterizzata da episodi acuti di malattia (recidive) alternati a periodi di completo o parziale benessere (remissioni).
“La Sclerosi Multipla è una patologia cronica dal decorso imprevedibile, per la quale oggi, nonostante i grandi passi avanti condotti dalla ricerca, non esiste ancora un trattamento risolutivo. L’obiettivo che ci poniamo come specialisti è quindi quello di far intraprendere al paziente un percorso terapeutico adeguato e specifico per il suo quadro clinico, fin dall’insorgenza della malattia - commenta il professor Claudio Gasperini, Direttore UOC di Neurologia e Neurofisiopatologia S. Camillo-Forlanini e Coordinatore del Gruppo SIN per la Sclerosi Multipla - Poter rallentarne la progressione, ridurre la frequenza e il numero di recidive, ci permette infatti di limitare la disabilità dei pazienti e di migliorare la loro qualità di vita”.
TERAPIA MIRATA ED EFFICACE – Con ofatumumab gli studi hanno mostrato una riduzione delle ricadute annuali di oltre il 50% rispetto a teriflunomide e una riduzione del rischio relativo di progressione della disabilità confermata a 3 mesi superiore al 30%. Ofatumumab rappresenta quindi un vero e proprio passo in avanti nel trattamento della Sclerosi Multipla, dal momento che ha dimostrato:
- Efficacia: quasi 9 pazienti su 10 raggiungono lo stato di non evidenza di attività della malattia (NEDA-3) nel loro secondo anno di trattamento;
- Sicurezza: profilo di sicurezza simile a teriflunomide, a oggi uno dei trattamenti di prima linea per la SM;
- Specificità: ofatumumab è la prima terapia domiciliare mirata contro i linfociti B.
LA TERAPIA – Ofatumumab è una terapia mirata contro i linfociti B, precisamente dosata e che offre la flessibilità dell'autosomministrazione per gli adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SMRR). Si tratta di un anticorpo monoclonale (mAb) anti-CD20 autosomministrato con un'iniezione tramite penna autoiniettiva una volta al mese, per via sottocutanea. Le dosi iniziali di ofatumumab sono alle settimane 0, 1 e 2, con la prima iniezione effettuata sotto la guida di un operatore sanitario.
COME FUNZIONA – Come dimostrato in studi preclinici, si pensa che ofatumumab funzioni legandosi a un epitopo distinto sulla molecola CD20, inducendo una potente lisi e deplezione delle cellule B. Il meccanismo d'azione selettivo e la somministrazione sottocutanea permettono un'azione precisa a livello dei linfonodi, dove è necessaria la deplezione delle cellule B nella SM. Inoltre, studi preclinici hanno dimostrato che può preservare le cellule B nella milza. La somministrazione mensile di ofatumumab si differenzia dalle altre terapie anti-CD20 offrendo maggiore flessibilità nella gestione della malattia.
QUALITÀ DI VITA – “Sono molti i bisogni insoddisfatti delle persone con Sclerosi Multipla: la presa in carico comprensiva e personalizzata, il pieno accesso alle terapie, alla riabilitazione e agli ausili necessari - ha commentato Mario Alberto Battaglia, Presidente Fondazione Italiana Sclerosi Multipla e Direttore Generale Associazione Italiana Sclerosi Multipla – Le nuove terapie disponibili rendono sempre più realizzabile la cura personalizzata che cambia le prospettive e il futuro delle persone, migliora la qualità di vita oggi, riduce il costo di malattia per la persona e per la collettività.”
Ofatumumab è stato originariamente sviluppato da Genmab e dato in licenza a GlaxoSmithKline. Novartis ha ottenuto i diritti per ofatumumab da GlaxoSmithKline in tutte le indicazioni nel dicembre 2015.
(Unioneonline/v.l.)