«Думаю, лучшего способа отпраздновать этот день нет. У нас есть потрясающая новая терапевтическая возможность для пациентов с талассемией». Из Франкфурта, где он принимает участие в конференции, энтузиазм Франко Локателли, онкогематолога больницы Бамбино Джезу, координатора исследования талассемии, чей Всемирный день отмечается сегодня, достигает Сардинии. Все данные исследования только что были опубликованы в «Медицинском журнале Новой Англии».

Для острова, где патология поражает тысячу человек (из общего числа больных талассемией в Италии 7000), настал переломный момент, которого ждали многие пациенты. «Исследование продемонстрировало, что посредством генетического редактирования, основанного на очень избирательном вмешательстве, своего рода молекулярных ножницах в отношении конкретного гена под названием Bcl11a, существует возможность реактивации фетального гемоглобина».

Всемирный день талассемии в этом году приносит ветер новой надежды и уверенности в будущем в больнице Microcitemico в Кальяри, где работает Центр микроцитемии и редкой анемии под руководством Сюзанны Бареллы, который наблюдает за 496 пациентами для лечения и переливания крови (половина сардинских пациентов с талассемией). ). «Три пациента из нашего Центра, двое подростков и тридцатипятилетний мужчина, — поясняет он, — подверглись экспериментам, проведенным профессором Локателли. Три года они были полностью независимы от переливания крови. Новая терапевтическая стратегия окажет очень сильное влияние на лечение талассемии, поскольку это первый метод лечения, который может привести к выздоровлению без необходимости совместимого донора. Это цель, к которой всегда стремились все специалисты, занимающиеся лечением талассемии. Я думаю, что между концом этого года и первыми месяцами 2025 года в наших центрах можно будет использовать генную терапию».

В видео интервью с Франко Локателли и Сюзанной Бареллой.

© Riproduzione riservata