«我认为没有比这更好的方式来庆祝这一天了。我们为地中海贫血患者提供了一个非凡的新治疗机会。” Bambino Gesù 医院的血液学家、地中海贫血研究协调员 Franco Locatelli 从法兰克福参加了一次会议，他的热情传到了撒丁岛，今天庆祝了地中海贫血世界日。所有研究数据刚刚发表在《新英格兰医学杂志》上。

对于岛上的 1000 人（意大利共有 7000 名地中海贫血患者）来说，这是许多患者一直在等待的转折点。 “该研究表明，通过基于选择性干预的基因编辑，即对 Bcl11a 特定基因进行分子剪刀，有可能重新激活胎儿血红蛋白”。

今年的世界地中海贫血日为卡利亚里的 Microcitemico 医院带来了新的希望和对未来的信心，苏珊娜·巴雷拉 (Susanna Barella) 领导的小红细胞血症和罕见贫血中心在此运营，该中心对 496 名患者进行治疗和输血（占撒丁岛地中海贫血患者的一半） ）。 “我们中心的三名患者，两名青少年和一名三十五岁的患者 - 他解释说 - 接受了洛卡特利教授进行的实验。三年来，他们完全没有接受输血。新的治疗策略将对地中海贫血的治疗产生非常大的影响，因为它是第一种无需相容供体即可恢复的治疗方法。这是所有参与地中海贫血治疗的专家一直努力实现的目标。我认为从今年年底到 2025 年头几个月，我们的中心将有可能使用基因疗法。”

视频中采访了 Franco Locatelli 和 Susanna Barella。

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