Сардинские пациенты с талассемией движутся к запрету переливаний крови: в больнице Бротцу представлена новая генная терапия.
13 января у «Пациента 0» был взят образец крови. Клетки были обработаны в американской лаборатории и аккредитованном центре в Кальяри.Video di Egidiangela Sechi
Благодаря генной терапии бета-талассемии, сардинские пациенты с талассемией всё ближе к тому, чтобы отказаться от периодических переливаний крови. Переломный момент намечен на 13 января, когда в клинике Арнаса Бротцу в Кальяри состоится забор гемопоэтических стволовых клеток у первого сардинского пациента с этим заболеванием. После забора клетки будут отправлены в Соединенные Штаты и возвращены в Кальяри для «переработки», которая позволит организму вырабатывать функциональный гемоглобин. После повторного введения пациенту они откроют путь к возможной жизни без переливаний крови.
Центр Brotzu, единственный аккредитованный центр на Сардинии , запускает первую в Италии передовую процедуру такого рода, что знаменует собой исторический шаг в лечении бета-талассемии . На Сардинии насчитывается около тысячи пациентов с этим заболеванием: лечение предназначено для клинически подходящих пациентов в возрасте от 12 до 35 лет. «В нашем регионе всегда наблюдалась высокая заболеваемость талассемией, болезнью, которая глубоко повлияла на жизнь многих семей», — пояснил специальный уполномоченный Arnas Brotzu Маурицио Марчиас . «Мы гордимся тем, что можем сказать, что мы одни из первых компаний в Италии, которые проводят это лечение, среди тех, кто не участвовал в испытаниях. Мы продолжим работать над тем, чтобы эта инновация стала полностью доступной для многих жителей Сардинии, страдающих талассемией, с максимальной безопасностью и при поддержке лучших клинических специалистов».
К январю два пациента пройдут новую терапию . Лечение включает в себя забор стволовых клеток из периферической крови пациента, их генетическую модификацию в американской лаборатории с использованием методов редактирования генов, которые активируют выработку фетального гемоглобина, и, наконец, повторное введение путем аутотрансплантации генетически модифицированных гемопоэтических клеток. «Талассемия — это вопрос качества жизни, — отметил медицинский директор Джорджо Ла Наса , — потому что пациентам с талассемией требуются периодические переливания крови, даже очень часто, иногда два раза в месяц. Благодаря этой системе генетической модификации пациент становится независимым. Навсегда».
(Unioneonline)