Терапия генной инженерии «exagamglogene autotemcel» (exa-cel), первая в своем роде терапия , показанная для лечения пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией и тяжелой серповидноклеточной анемией , официально покрывается Национальной службой здравоохранения.

Действительно, решение Итальянского агентства по лекарственным средствам об установлении размера возмещения было опубликовано вчера в «Официальном вестнике».

«Редактирование генома на основе технологии CRISPR/Cas9 представляет собой фундаментальный поворотный момент для людей, страдающих генетическими заболеваниями крови , такими как серповидноклеточная анемия и трансфузионно-зависимая бета-талассемия», — поясняет Франко Локателли, профессор педиатрии Католического университета Святого Сердца в Риме и заведующий отделением детской гематологии и онкологии Детской больницы «Бамбино Джезу». «Клинические исследования показали весьма положительные результаты, и сегодня мы рады, что эта инновация доступна и в Италии для пациентов, имеющих право на лечение», — добавил Локателли, главный исследователь двух исследований, которые привели к одобрению терапии.

ТЕРАПИЯ – Exa-cel – это терапия, при которой гемопоэтические стволовые и прогениторные клетки пациента модифицируются для стимуляции выработки высокого уровня фетального гемоглобина. В ходе испытаний было показано, что препарат уменьшает или устраняет вазоокклюзионные кризы у пациентов с тяжёлой серповидноклеточной анемией, а также потребность в переливаниях у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией.

«Благодаря плодотворному сотрудничеству с итальянскими органами здравоохранения было достигнуто соглашение, признающее ценность инновационной одноразовой терапии, способной оказать глубокое влияние не только на пациентов, но и на их семьи , а также на всю страну», — заявил Федерико Вигано, региональный менеджер Vertex Pharmaceuticals в Италии и Греции.

(Unioneonline/vl)

© Riproduzione riservata