Рассеянный склероз: возможный прорыв в лечении этого заболевания.

Уже известная молекула, изучаемая с совершенно другой целью, может изменить будущее прогрессирующего рассеянного склероза.

К такому выводу пришли авторы исследования, опубликованного сегодня в журнале Science Translational Medicine, которое впервые демонстрирует возможность защиты нейронов и восстановления миелина в экспериментальных моделях заболевания.

Молекула, получившая название бависант, была признана наиболее перспективной из более чем 1500 уже одобренных препаратов , проанализированных с помощью инновационной системы скрининга на основе искусственного интеллекта. Этот результат знаменует собой важный шаг вперед, особенно для прогрессирующих форм рассеянного склероза, которые всегда были наиболее сложными для лечения.

Данная работа является результатом деятельности международного консорциума BRAVEinMS, основанного в 2017 году при поддержке Международного альянса по прогрессирующему рассеянному склерозу, учредителями и спонсорами которого являются Итальянская ассоциация рассеянного склероза (AISM) и ее фонд (FISM).

Научный альянс, объединивший некоторые из важнейших исследовательских центров мира , от Калифорнийского университета в Сан-Франциско до Сан-Раффаэле в Милане, а также Париж, Монреаль, Мюнстер, Майнц и Высший институт здравоохранения.

Исходный вопрос был прост: возможно ли повторно использовать существующие лекарства для борьбы с рассеянным склерозом?

Используя передовые вычислительные модели и искусственный интеллект, исследователи постепенно сужали число молекул-кандидатов: от 1500 до 273, затем до 32, затем до 6, пока наконец не обнаружили бависант, препарат, известный как антагонист H3-гистаминовых рецепторов, уже используемый для лечения нарушений сна и бодрствования.

В экспериментальных моделях рассеянного склероза бависан продемонстрировал двойное действие, ранее не наблюдавшееся с такой ясностью: с одной стороны, он стимулирует клетки, вырабатывающие миелин, к восстановлению нервных волокон, с другой – защищает нейроны от дегенеративных повреждений.

«Мы продемонстрировали, что бависант способствует как ремиелинизации, так и нейропротекции», — объясняет Светлана Безукладова, ведущий автор исследования . Этот результат был получен не только на животных моделях, но и на органоидах, полученных из клеток человека, как от здоровых людей, так и от людей с рассеянным склерозом.

Это фундаментальный шаг, поскольку он приближает исследования к тому, что на самом деле происходит в человеческом мозге.

По словам Паолы Панины, одного из ведущих авторов исследования , ценность этой работы выходит за рамки отдельного результата: «Впервые мы демонстрируем, что систематический подход, основанный на моделях человека, может привести к выявлению молекул, способных восстанавливать миелин и защищать нейроны при прогрессирующем рассеянном склерозе».

Эту точку зрения разделяет и профессор Джанвито Мартино, координатор проекта BRAVEinMS, который говорит о настоящей исследовательской платформе: «У нас есть не только кандидат, готовый к заключительному этапу клинических испытаний, но и более 30 потенциально пригодных для использования новых молекул. И, прежде всего, научный инструмент, способный превратить знания в методы лечения».

Короче говоря, это результат, подтверждающий дальновидность инвестиций в фундаментальные и прикладные исследования .

«Мы верили в нейронные стволовые клетки, когда их потенциал еще не был до конца понят», — подчеркивает Мартино. Этот выбор теперь позволяет нам разрабатывать экспериментальные модели, которые гораздо ближе к реальности заболевания.

По мнению Марио Альберто Батталья, президента FISM, данные BRAVEinMS демонстрируют, что «инвестирование в совместные исследования, направленные на удовлетворение потребностей людей с прогрессирующим рассеянным склерозом, является выигрышной стратегией».

В настоящее время ведется работа по оценке результатов клинических испытаний на людях. Новое финансирование в размере 700 000 евро, объявленное Международным альянсом по прогрессирующему рассеянному склерозу, также поддерживает эту цель.

Пока о лекарстве не говорят, но есть, пожалуй, не менее важная новость: новая, конкретная возможность, основанная на достоверных данных, международном сотрудничестве и инновационном подходе. Для миллионов людей с прогрессирующим рассеянным склерозом эта новость вселяет надежду — без иллюзий, — но с более прочной научной основой, чем когда-либо.