“治疗领域正在迅速发展，以至于有朝一日治愈所有儿童急性白血病患者的梦想不再像是遥不可及的白日梦。”

弗朗哥·洛卡特利是天主教圣心大学的教授，同时也是罗马耶稣圣婴医院肿瘤血液学、细胞疗法、基因疗法和造血干细胞移植临床与研究领域的负责人。他说话总是斟酌字句。现年65岁的他，直到去年还担任意大利高级卫生委员会主席——正是这个职位让他在新冠疫情期间频频出现在电视上，尽管他本人并不情愿——作为血液癌症研究领域的先驱，他一生中诊治过成千上万的儿童和青少年，每天都与他们及其家人的痛苦相伴。这一切，让他深信永远不要给人以虚假的希望。

这就是为什么他的预测与其说是愿望，不如说是如今有数据支撑的具体目标：如今白血病的治愈率超过80%，而仅仅几十年前，治愈率还勉强超过60%。这一非凡成就归功于科学研究，而科学研究从未停止探索新的途径，例如CAR-T疗法，这项革命性的技术通过基因改造，将患者自身的白细胞转化为能够识别并摧毁肿瘤细胞的“杀手”。

如果采用当今的治疗方法，2006 年去世、去年 9 月被封为圣人的少年卡洛·阿库蒂斯能够获救吗？

阿库蒂斯死于急性早幼粒细胞白血病，而现在，由于维生素A前体和砷衍生物的联合应用，我们无需使用任何剂量的化疗药物，就能治愈97%到98%的病例。所以，是的，他原本有更高的生存机会。此外，在我刚开始从事这项工作时，像他这样的病例，我们在最初的48到72小时内就会失去四分之一的患者。这些数据让我们意识到，我们取得的进步是多么巨大：想想看，如今我们能够治愈85%到90%的急性淋巴细胞白血病患儿，以及75%到80%的急性髓系白血病患儿。

为什么成年人的积极结果不如成人显著？

“成人和儿童白血病细胞的分子病变存在显著差异，这有助于解释康复可能性方面的差异。此外，年轻人比50岁以上的成年人更能耐受治疗。”

免疫疗法如何改变白血病患者的预后？

谈到免疫疗法，我们指的是靶向抗体和CAR-T细胞疗法。CAR-T细胞是一种经过基因改造的免疫系统成分，能够靶向肿瘤细胞表面的特定靶点，发挥狙击手的作用。几年前，CAR-T细胞疗法仅用于治疗B细胞型急性淋巴细胞白血病，但如今，我们在急性髓系白血病的治疗中也开始看到初步成果，而且这项技术正在不断完善。

与传统化疗相比，新疗法的主要优势是什么？

“与此同时，免疫疗法还能减轻一系列副作用，例如白细胞和血小板减少、恶心和呕吐。免疫疗法还能降低感染、心力衰竭、胰腺炎和内分泌功能障碍的风险。然而，化疗的作用尚未完全发挥，仍然至关重要。”

那么骨髓移植在血液癌症的治疗中有多重要呢？

骨髓移植仍然发挥着核心作用，尤其是在复发或难治性患者，以及那些从确诊之初就具有预示非移植治疗失败概率极高的生物学特征的患者中。它也是治疗其他血液疾病（例如先天性免疫系统缺陷或骨髓再生障碍性贫血）的重要手段。因此，培养无风险的捐献文化至关重要。在意大利，尽管我们目前的状况尚可，但我们仍有许多工作要做，因此我们必须继续提高所有潜在骨髓捐献者（即18至35岁的健康人士）的意识。通过这种生物互助行为，我们可以为需要移植的成人或儿童提供切实的康复机会。

科研经费需要大量资金。意大利在这方面做得如何？

“目前，约四分之三的可用资源来自AIRC、翁贝托·韦罗内西基金会和AIL等私人机构。然而，国家应该做得更多，或许应该专门拨出资金用于儿童肿瘤学，而目前这种情况尚未发生。我们越了解白血病细胞发展的机制，就越能有针对性地进行靶向治疗，因此投资研究至关重要。”

新的治疗方法固然重要，但家庭支持也同样重要。这一点对儿童或青少年来说尤其重要。

“的确如此。孩子生病，全家都会受到影响，所以治愈一个孩子就等于治愈整个家庭。现在所有儿科肿瘤中心都有志愿者协会和心理学家团队，他们的使命是为父母、兄弟姐妹和祖父母提供支持。尤维纳利斯说过‘maxima debetur puero reverentia’（孩子理应得到最大的关爱），这条格言我们都必须始终恪守。”

四十多年来，您每天都与他人的痛苦和磨难并肩作战，始终在国家医疗服务体系 (NHS) 工作，因为您一直拒绝从事私人执业。您是否曾动摇过？

如果你说的“动摇”是指想要辞职的念头，那么答案是否定的。幸运的是，我从未有过这种想法。当然，当遇到一些结果不如预期的情况时，我也会感到痛苦，而且这种痛苦至今仍在持续。但是，每一个我们未能治愈的孩子都激励着我继续努力，确保同样的悲剧不再重演。说到底，在我的职业生涯中，我深感荣幸，因为我从事着一份我深爱的工作，而且每天都能从中获得许多宝贵的人生感悟。

© Riproduzione riservata