一种已知的分子，最初是出于完全不同的目的而被研究的，它可能会改变进行性多发性硬化症的未来。

这是今天发表在《科学转化医学》杂志上的一项研究得出的结论，该研究首次证明了在疾病的实验模型中保护神经元和修复髓鞘的可能性。

这种名为bavisant的分子，通过一项基于创新人工智能的筛选系统分析，在1500多种已获批准的药物中脱颖而出，成为最有希望的候选药物。这一结果标志着治疗多发性硬化症领域向前迈出了关键一步，尤其对于一直以来最难治疗的进行性多发性硬化症而言更是如此。

这项工作是国际联盟 BRAVEinMS 的成果，该联盟成立于 2017 年，得到了国际进展性多发性硬化症联盟的支持，意大利多发性硬化症协会 (AISM) 及其基金会 (FISM) 是该联盟的创始成员和资助者。

这是一个科学联盟，汇集了世界上一些最重要的研究中心，从旧金山的加州大学到米兰的圣拉斐尔医院，途经巴黎、蒙特利尔、明斯特、美因茨和意大利国家卫生研究院。

最初的问题很简单：是否有可能重新利用现有药物来对抗多发性硬化症？

研究人员利用先进的计算模型和人工智能，逐步缩小候选分子的数量：从 1500 个减少到 273 个，然后减少到 32 个，再减少到 6 个，最终找到了 bavisant，这是一种被称为 H3 组胺受体拮抗剂的药物，已经用于治疗睡眠和觉醒障碍。

在多发性硬化症的实验模型中，巴维桑表现出了前所未有的双重作用：一方面，它刺激产生髓鞘的细胞修复神经纤维；另一方面，它保护神经元免受退行性损伤。

“我们证实，巴维桑能够促进髓鞘再生和神经保护，”该研究的第一作者斯韦特兰娜·贝祖克拉多娃解释道。这一结果不仅在动物模型中获得，而且在源自人类细胞的类器官中也得到了证实，这些类器官的细胞既包括健康受试者的，也包括多发性硬化症患者的。

这是一个至关重要的步骤，因为它使研究更接近人脑中实际发生的情况。

该研究的共同资深作者 Paola Panina 表示，这项工作的价值远不止于单一结果：“我们首次证明，基于人类模型的系统方法可以识别出能够再生髓鞘并保护进行性多发性硬化症神经元的分子。”

BRAVEinMS 项目协调员 Gianvito Martino 教授也持有同样的愿景，他谈到了一个真正的研究平台： “我们不仅有一个候选药物已准备好进入临床试验的最后阶段，而且还有 30 多个潜在可用的新分子。最重要的是，我们拥有一个能够将知识转化为治疗方法的科学工具。”

总之，这一结果证实了对基础研究和转化研究进行投资的远见卓识。

“我们早在人们尚未完全了解神经干细胞的潜力时就对其抱有信心，”马蒂诺强调说。如今，这一选择使我们能够开发出更接近疾病真实情况的实验模型。

对于 FISM 主席马里奥·阿尔贝托·巴塔利亚来说，BRAVEinMS 的数据表明，“投资于旨在满足进行性多发性硬化症患者需求的共同研究是一种制胜策略。”

目前的工作正转向评估人体临床试验。国际进展型多发性硬化症联盟宣布的70万欧元新拨款也支持这一目标。

虽然目前还没有治愈多发性硬化症的说法，但或许同样重要的是：一种基于可靠数据、国际合作和创新方法的全新、切实的可能性。对于数百万患有进行性多发性硬化症的人来说，这一消息重新燃起了希望——虽然并非不切实际——但却拥有比以往任何时候都更加坚实的科学基础。

© Riproduzione riservata