得益于β-地中海贫血基因疗法，撒丁岛的地中海贫血患者距离摆脱定期输血的目标越来越近。1月13日将迎来转折点，届时首位撒丁岛地中海贫血患者将在卡利亚里的阿尔纳斯·布罗祖（Arnas Brotzu）接受造血干细胞采集。采集的细胞将被送往美国，经过“再处理”后返回卡利亚里，使人体能够产生功能性血红蛋白。这些细胞重新输回患者体内后，将为患者开启摆脱输血的可能。

作为撒丁岛唯一获得认证的医疗中心，Brotzu 正式启动了意大利首个此类先进治疗方案，这标志着β-地中海贫血治疗领域迈出了历史性的一步。撒丁岛约有1000名患者，该治疗方案面向12至35岁符合临床条件的患者。“我们地区一直以来地中海贫血的发病率都很高，这种疾病对许多家庭的生活造成了深远的影响，” Arnas Brotzu 特别专员 Maurizio Marcias解释道，“我们很自豪地说，我们是意大利首批为未参与临床试验的患者提供该治疗方案的公司之一。我们将继续努力，确保这项创新能够以最高的安全性和最专业的临床支持，惠及所有受地中海贫血影响的撒丁岛居民。”

到明年一月，将有两名患者接受这项新疗法。该疗法包括从患者外周血中提取干细胞，在美国实验室中利用基因编辑技术对其进行基因改造，从而重新激活胎儿血红蛋白的生成，最后通过自体移植将基因改造后的造血细胞重新输回患者体内。“地中海贫血是一个影响生活质量的问题，”医疗主任乔治·拉·纳萨指出，“因为地中海贫血患者需要定期输血，有时甚至非常频繁，一个月两次。有了这套基因改造系统，患者就能终身独立生活。”

（Unioneonline）

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