Sardische Patienten mit Thalassämie rücken dank Gentherapie für Beta-Thalassämie der Unabhängigkeit von regelmäßigen Bluttransfusionen immer näher . Der Durchbruch ist für den 13. Januar geplant, an dem dem ersten sardischen Patienten mit dieser Erkrankung im Arnas Brotzu in Cagliari eine Stammzellentnahme durchgeführt wird. Die entnommenen Zellen werden in die USA geschickt und anschließend nach Cagliari zurückgebracht. Die Aufbereitung ermöglicht es dem Körper, funktionsfähiges Hämoglobin zu produzieren. Nach der Reinfusion in den Patienten ebnet dies den Weg für ein Leben ohne Bluttransfusionen.
Brotzu, das einzige akkreditierte Zentrum auf Sardinien , führt als erstes Unternehmen in Italien ein fortschrittliches Verfahren dieser Art ein und setzt damit einen historischen Meilenstein in der Behandlung der Beta-Thalassämie . Auf Sardinien leben rund tausend Patienten; die Behandlung richtet sich an klinisch geeignete Patienten im Alter von 12 bis 35 Jahren. „In unserer Region ist die Thalassämie seit jeher weit verbreitet – eine Krankheit, die das Leben vieler Familien tiefgreifend beeinflusst hat“, erklärte Maurizio Marcias, Sonderbeauftragter von Arnas Brotzu . „Wir sind stolz darauf, zu den ersten Unternehmen in Italien zu gehören, die diese Behandlung anbieten, auch wenn sie nicht an der Studie teilgenommen haben. Wir werden uns weiterhin dafür einsetzen, dass diese Innovation allen von Thalassämie betroffenen Sarden uneingeschränkt zugänglich gemacht wird – mit maximaler Sicherheit und unter Einbeziehung der besten verfügbaren klinischen Expertise.“
Bis Januar werden zwei Patienten die neue Therapie erhalten . Die Behandlung umfasst die Entnahme von Stammzellen aus dem peripheren Blut des Patienten, deren genetische Modifizierung in einem US-amerikanischen Labor – mithilfe von Gen-Editing-Techniken, die die Produktion von fetalem Hämoglobin reaktivieren – und schließlich die Reinfusion durch Autotransplantation der genetisch veränderten hämatopoetischen Zellen. „Thalassämie ist eine Frage der Lebensqualität“, erklärte der medizinische Direktor Giorgio La Nasa , „denn Thalassämie-Patienten benötigen regelmäßig Bluttransfusionen, manchmal sogar sehr häufig, mitunter zweimal im Monat. Mit diesem genetischen Modifizierungssystem wird der Patient unabhängig. Für immer.“
(Unioneonline)