Ein bereits bekanntes Molekül, das für einen völlig anderen Zweck untersucht wurde, könnte die Zukunft der progressiven Multiplen Sklerose verändern.
Dies geht aus einer heute in der Fachzeitschrift Science Translational Medicine veröffentlichten Studie hervor, die erstmals die Möglichkeit aufzeigt, Neuronen zu schützen und Myelin in experimentellen Modellen der Krankheit zu reparieren.
Das Molekül mit dem Namen Bavisant erwies sich in einer Analyse mit einem innovativen, KI-basierten Screening-System als das vielversprechendste von über 1.500 bereits zugelassenen Medikamenten . Dieses Ergebnis stellt einen entscheidenden Fortschritt dar, insbesondere für progressive Formen der Multiplen Sklerose, die bisher am schwierigsten zu behandeln waren.
Die Arbeit ist das Ergebnis des internationalen Konsortiums BRAVEinMS, das 2017 mit Unterstützung der International Progressive MS Alliance gegründet wurde. Gründungsmitglieder und Förderer dieser Allianz sind die Italian Multiple Sclerosis Association (AISM) und ihre Stiftung (FISM).
Eine wissenschaftliche Allianz, die einige der wichtigsten Forschungszentren der Welt zusammenbrachte , von der University of California in San Francisco bis zum San Raffaele in Mailand, über Paris, Montreal, Münster, Mainz und das Istituto Superiore di Sanità.
Die Ausgangsfrage war einfach: Ist es möglich, bereits existierende Medikamente zur Bekämpfung von Multipler Sklerose wiederzuverwenden?
Mithilfe fortschrittlicher Computermodelle und KI reduzierten die Forscher schrittweise die Anzahl der Kandidatenmoleküle: von 1.500 auf 273, dann auf 32, dann auf 6, bis sie schließlich Bavisant fanden, ein Medikament, das als H3-Histaminrezeptor-Antagonist bekannt ist und bereits bei Schlaf- und Wachheitsstörungen eingesetzt wird.
In experimentellen Modellen der Multiplen Sklerose zeigte Bavisant eine Doppelwirkung, die zuvor noch nie so deutlich beobachtet wurde: Einerseits stimuliert es die Zellen, die Myelin produzieren, um Nervenfasern zu reparieren, andererseits schützt es Neuronen vor degenerativen Schäden.
„Wir konnten zeigen, dass Bavisant sowohl die Remyelinisierung als auch den Neuroschutz fördert“, erklärt Svetlana Bezukladova, Erstautorin der Studie . Dieses Ergebnis wurde nicht nur in Tiermodellen, sondern auch in Organoiden erzielt, die aus menschlichen Zellen gewonnen wurden – sowohl von gesunden Probanden als auch von Patienten mit Multipler Sklerose.
Ein grundlegender Schritt, denn er bringt die Forschung näher an das heran, was tatsächlich im menschlichen Gehirn geschieht.
Laut Paola Panina, einer der Hauptautorinnen der Studie , geht der Wert dieser Arbeit über das einzelne Ergebnis hinaus: „Wir zeigen zum ersten Mal, dass ein systematischer Ansatz, basierend auf menschlichen Modellen, zur Identifizierung von Molekülen führen kann, die in der Lage sind, Myelin zu regenerieren und Neuronen bei fortschreitender Multipler Sklerose zu schützen.“
Eine Vision, die auch Professor Gianvito Martino, Koordinator von BRAVEinMS, teilt, der von einer echten Forschungsplattform spricht: „Wir haben nicht nur einen Kandidaten, der für die letzte Phase der klinischen Studien bereit ist, sondern auch über 30 potenziell einsetzbare neue Moleküle. Und vor allem ein wissenschaftliches Werkzeug, das in der Lage ist, Wissen in Behandlungen umzusetzen.“
Kurz gesagt, ein Ergebnis, das die Weitsicht der Investitionen in Grundlagen- und translationale Forschung bestätigt .
„Wir glaubten an neuronale Stammzellen, als ihr Potenzial noch nicht vollständig erforscht war“, betont Martino. „Diese Entscheidung ermöglicht es uns nun, experimentelle Modelle zu entwickeln, die der Realität der Krankheit viel näher kommen.“
Für Mario Alberto Battaglia, Präsident von FISM, beweisen die Daten von BRAVEinMS, dass „Investitionen in gemeinsame Forschung, die auf die Bedürfnisse von Menschen mit progressiver Multipler Sklerose ausgerichtet ist, eine erfolgversprechende Strategie darstellen“.
Die Arbeiten konzentrieren sich nun auf die Auswertung klinischer Studien am Menschen. Die von der International Progressive MS Alliance angekündigte neue Förderung in Höhe von 700.000 € unterstützt dieses Ziel ebenfalls.
Von einer Heilung ist noch keine Rede, doch etwas vielleicht ebenso Wichtiges: eine neue, konkrete Möglichkeit, basierend auf soliden Daten, internationaler Zusammenarbeit und einem innovativen Ansatz. Für Millionen von Menschen mit fortschreitender Multipler Sklerose weckt diese Nachricht neue Hoffnung – ohne Illusionen –, aber mit einer stärkeren wissenschaftlichen Grundlage als je zuvor.